英国国立医療技術評価機構（NICE）は、がん治療を受けている乳幼児、子供、若者が難聴を回避できる可能性のある革新的な治療法を初めて推奨した。
シスプラチンは、小児がんの多くの種類を治療するために広く用いられている強力な化学療法薬です。シスプラチンは、時間の経過とともに内耳に蓄積し、耳毒性と呼ばれる炎症や損傷を引き起こすことがあり、これが難聴の一因となります。
最終草案の勧告では、体内の他の部位に転移していない固形腫瘍を有する生後1ヶ月から17歳までの小児において、シスプラチン化学療法によって引き起こされる難聴を予防するために、ペドマルクシとしても知られ、ノルジン社が製造する無水チオ硫酸ナトリウムの使用を推奨している。
シスプラチンによる治療を受けた子供の約60％が永続的な難聴を発症し、2022年から2023年の間にイングランドでは18歳未満の子供で283件の耳毒性難聴の新規症例が診断された。
この薬剤は、看護師または医師によって点滴投与され、細胞に取り込まれなかったシスプラチンに結合してその作用を阻害することで、耳の細胞への損傷を防ぎます。無水チオ硫酸ナトリウムの使用は、シスプラチン化学療法の有効性に影響を与えません。
無水チオ硫酸ナトリウムの使用が推奨された最初の1年間で、イングランドでは約6000万人の子供と若者がこの薬の投与対象となる見込みである。
がん治療による難聴は、子供とその家族に深刻な影響を与える可能性があるため、この革新的な治療法をお勧めできることを嬉しく思います。
これは難聴の予防と症状軽減に効果があると証明された初の薬剤であり、子供や若者の生活に劇的な影響を与えるだろう。
ヘレン氏は続けて、「この革新的な治療法を推奨することは、NICEが最も重要なこと、つまり患者に迅速に最良のケアを提供し、納税者にとって費用対効果の高い治療を確保することに注力していることを示すものです」と述べた。
2つの臨床試験のデータによると、この治療法はシスプラチン化学療法を受けた小児の難聴率をほぼ半減させた。ある臨床試験では、シスプラチン化学療法後に無水チオ硫酸ナトリウムを投与された小児の難聴率は32.7%であったのに対し、シスプラチン化学療法のみを受けた小児の難聴率は63%であった。
別の研究では、シスプラチン単独投与を受けた小児の56.4%が難聴を経験したのに対し、シスプラチン投与後に無水チオ硫酸ナトリウムを投与された小児では28.6%であった。
また、臨床試験では、もし子供たちが難聴を発症した場合でも、無水チオ硫酸ナトリウムを使用した子供たちの方が、一般的にその症状が軽度であることが示された。
保護者たちは、独立したNICE委員会に対し、シスプラチンによる化学療法の結果として難聴が生じた場合、言語発達だけでなく、学校や家庭での生活にも影響が出る可能性があると訴えた。
この度、画期的な薬剤が、シスプラチン化学療法による副作用である難聴を予防するために、がん治療を受けている若い患者さんに使用されることを発表できることを嬉しく思います。
ラルフ氏は続けてこう述べた。「この薬が全国の病院で使われるようになるのを楽しみにしています。そして、この薬の恩恵を受けられるすべての子どもたちが、この命を救う治療法をすぐに受けられるようになることを願っています。RNIDがNICEに重要なアイデアと証拠を提供し、この薬を英国全土で広く利用できるようにするために貢献してくださった支援者の皆様に感謝いたします。聴覚障害の予防を目的として開発された薬がNHSでの使用が推奨されるのは今回が初めてです。これは、聴覚障害の治療法に投資し開発している方々にとって、薬を市場に投入できるという自信につながる重要な節目となるでしょう。」
この治療法は、NICE（英国国立医療技術評価機構）の最終ガイドラインが公表されてから3か月以内に、イングランドの国民保健サービス（NHS）で利用可能になる予定です。
同社は、無水チオ硫酸ナトリウムを国民保健サービス（NHS）に割引価格で供給するための機密商業契約を締結した。