NICEは、がん治療を受けている乳児、小児、若者が難聴を回避できる革新的な治療法を初めて推奨した。
シスプラチンは強力な化学療法薬であり、多くの種類の小児がんの治療に広く使用されています。シスプラチンは時間の経過とともに内耳に蓄積し、炎症や聴器毒性と呼ばれる損傷を引き起こす可能性があり、これが難聴の原因の一つとなります。
最終草案の勧告では、体の他の部位に転移していない固形腫瘍のある生後1か月から17歳までの小児におけるシスプラチン化学療法による難聴を予防するために、Norgine社が製造する無水チオ硫酸ナトリウム（別名ペドマルクシ）の使用を推奨している。
シスプラチンで治療した子供の約60％は永久的な難聴を発症し、2022年から2023年の間にイングランドの18歳未満の子供283人が新たに耳毒性難聴と診断される。
この薬剤は看護師または医師によって点滴投与され、細胞に取り込まれていないシスプラチンに結合してその作用を阻害することで、耳の細胞への損傷を防ぎます。無水チオ硫酸ナトリウムの使用は、シスプラチン化学療法の有効性に影響を与えません。
無水チオ硫酸ナトリウムの使用が推奨された最初の年には、イングランドの約6,000万人の子供と若者がこの薬の投与を受ける資格があると推定されています。
がん治療による難聴は、お子様とそのご家族に壊滅的な影響を与える可能性がありますので、私たちはこの革新的な治療法をお勧めできることを嬉しく思います。
これは難聴を予防し、その影響を軽減することが証明された初の薬剤であり、子供や若者の生活に劇的な影響を与えるでしょう。
ヘレン氏はさらにこう語った。「この革新的な治療法を私たちが推奨しているのは、NICEが最も重要視している点、つまり患者に最善のケアを迅速に提供し、納税者にとって費用対効果の高い医療を提供することに注力していることを示しています。」
2つの臨床試験のデータによると、シスプラチン化学療法を受けた小児の難聴率は、この治療法によってほぼ半減しました。ある臨床試験では、シスプラチン化学療法に続いて無水チオ硫酸ナトリウムを投与された小児の難聴率は32.7%であったのに対し、シスプラチン化学療法のみを受けた小児の難聴率は63%でした。
別の研究では、シスプラチンのみを投与された小児の56.4%が難聴を経験したのに対し、シスプラチンに続いて無水チオ硫酸ナトリウムを投与された小児では28.6%が難聴を経験しました。
試験では、子供が聴覚障害を発症したとしても、無水チオ硫酸ナトリウムを使用した子供の方が一般に症状が軽度であることも示されました。
両親はNICEの独立委員会に対し、シスプラチン化学療法の結果として聴覚障害が生じた場合、言語発達だけでなく学校や家庭での機能にも影響を及ぼす可能性があると報告した。
この画期的な薬剤が、シスプラチン化学療法の副作用による難聴を予防するために、がん治療を受けている若い患者に使用されることをお知らせいたします。
ラルフ氏は続けて、「この薬が全国の病院で使われるのを楽しみにしています。そして、この薬の恩恵を受けられる可能性のあるすべての子どもたちが、この命を救う治療にすぐにアクセスできるようになることを願っています。支援者の皆様のご支援のおかげで、RNIDはNICEに重要なアイデアとエビデンスを提供し、この薬を英国全土で広く利用できるようにすることが可能になりました。難聴の予防に特化した薬が開発され、NHSでの使用が推奨されるのは今回が初めてです。これは重要な節目であり、難聴治療への投資と開発に携わる人々に、薬を市場に投入できるという自信を与えるでしょう。」と述べました。
この治療法は、NICEの最終ガイドラインの発表から3か月以内にイングランドのNHSで利用可能になる。
同社は国民保健サービスに無水チオ硫酸ナトリウムを割引価格で供給する秘密の商業契約を締結した。